Myopathie de Duchenne : Une nouvelle approche thérapeutique atténuerait de 45% les symptômes de la maladie

Une équipe de chercheurs de l’Université d’Alberta, dirigée par le professeur Toshifumi Yokota, va vers le développement d’un nouveau médicament cocktail de six médicaments différents qui pourrait atténuer de 45% les symptômes des patients atteints de Dystrophie ou myopathie de Duchenne.
La recherche a été publiée dans le National Academy of Sciences. La myopathie de Duchenne ou dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), est une maladie génétique qui provoque une dégénérescence progressive de l’ensemble des muscles de l’organisme. Elle est liée à une anomalie (mutation) du gène DMD, responsable de la production d’une protéine impliquée dans le soutien de la fibre musculaire : la dystrophine. Celle-ci est composée de 79 sections appelées « exons » et dans le cas où il en manque une, il est impossible au corps de produire la dystrophine, engendrant ainsi une dégénérescence musculaire. A ce jour, il n’y a pas de remède contre la DMD, cependant, une nouvelle classe de médicaments utilise une approche novatrice appelée « Saut d’exons » qui agit comme un pansement sur les exons manquants (sections manquantes) ce qui permet au corps de produire la dystrophine nécessaire à la reconstruction du tissu musculaire malgré les sections manquantes.
La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a déjà approuvé des traitements similaires, avec, cependant, une applicabilité limitée pour chacun. Ce nouveau traitement « cocktail » pourrait aider beaucoup plus de patients souffrant de cette pathologie. Selon le professeur Yokota, la plupart des personnes atteintes de la maladie de Duchenne meurent d’une insuffisance cardiaque. Les traitements existants de saut d’exon ne pénètrent pas dans le muscle cardiaque – une limitation sur laquelle ce nouveau cocktail de traitements se penche. Les chercheurs de l’université d’Alberta ont testé le nouveau médicament sur des tissus musculaires dérivés de patients dans des tubes à essai et chez des souris ; ils ont trouvé des signes de production de dystrophine, de renforcement musculaire et d’amélioration de la fonction cardiaque. « Chacune des molécules de « saut d’exons » développées précédemment n’a pu traiter qu’environ 10% des patients atteints de DMD, car elles présentent des mutations différentes de leurs exons à différents endroits du gène…Notre approche consiste à sauter plus de 11 exons à la fois, ce qui nous permettrait de traiter environ 45% des patients » a déclaré le Professeur Yokota.
A noter qu’en Algérie, plus de 50 000 personnes sont atteintes de maladies neuromusculaires (myopathies), dont la myopathie de Duchenne.

Alyssa Boutnaf

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