Et si l’on pouvait corriger une erreur dans l’ADN comme on corrige une faute de frappe dans un texte ? C’est précisément ce qu’ont réussi des chercheurs, qui annoncent dans la revue Nature Biomedical Engineering avoir mis au point un outil CRISPR-Cas9 sur mesure capable de réparer une mutation génétique responsable d’une maladie vasculaire foudroyante.
La mutation en question, appelée ACTA2 R179H, fragilise les parois des vaisseaux sanguins et provoque chez les enfants atteints un syndrome rare, souvent mortel dès les premières années de vie. Jusqu’ici, aucun traitement n’existait. Les scientifiques ont donc choisi d’attaquer le mal à la racine : corriger directement la lettre fautive dans le code génétique.
Grâce à une version spécialement modifiée de CRISPR, ils ont réussi à transformer l’ADN défectueux dans les cellules musculaires lisses qui entourent les vaisseaux sanguins. Testée sur des souris reproduisant la maladie humaine, cette approche a permis de rétablir en partie le fonctionnement des artères et, surtout, de prolonger la survie des animaux. Autrement dit, les souris condamnées ont été sauvées par une simple correction génétique.
L’expérience reste pour l’instant limitée aux modèles animaux, et de nombreux obstacles devront être franchis avant de passer à des essais chez l’homme : assurer la sécurité à long terme, garantir une efficacité dans tous les tissus concernés, et adapter la technologie aux spécificités de chaque patient. Mais une étape symbolique est franchie : CRISPR n’est plus seulement un outil de laboratoire, il devient une promesse de médecine de précision, capable de réécrire la vie là où la génétique a laissé une erreur fatale.
Ouiza Lataman
