Novartis a présenté les résultats de six mois de l’étude de phase III APPEAR-C3G sur Fabhalta® (iptacopan) lors du congrès de l’Association rénale européenne (ERA). Les patients traités avec Fabhalta ont montré une réduction de 35,1 % de la protéinurie par rapport au placebo. Fabhalta, un inhibiteur oral du facteur B de la voie alternative du complément, est étudié chez des adultes atteints de glomérulopathie C3 (C3G). Les soumissions réglementaires pour l’indication C3G adulte sont prévues pour la deuxième moitié de 2024.
Le C3G est une maladie rénale rare et dévastatrice sans traitement approuvé. L’étude a également montré une amélioration du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) et un profil de sécurité favorable pour Fabhalta. Les patients et la communauté médicale espèrent que ce traitement, qui cible la biologie sous-jacente du C3G, améliorera les résultats cliniques et la qualité de vie des patients. L’étude continue avec une période ouverte de six mois où tous les patients recevront Fabhalta.
Fabhalta a été approuvé par la FDA en décembre 2023 et par l’EMA en mai 2024 pour le traitement des adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), une maladie sanguine rare. La C3G est une maladie rénale progressive et extrêmement rare qui apparaît généralement chez les enfants et les jeunes adultes. Chaque année, environ 1 à 2 personnes par million dans le monde reçoivent un nouveau diagnostic de C3G, une forme de glomérulonéphrite membranoproliférative (MPGN).
Novartis présente également de nouvelles données sur d’autres maladies rares et continue de développer des traitements innovants pour transformer les soins des maladies rénales rares.
Nouhad Oubrezani
