Dans le champ exigeant de l’onco-hématologie, une avancée scientifique vient redonner espoir aux patients atteints de cancers des cellules T en rechute ou résistants aux traitements standards. Il s’agit de WU-CART-007, une thérapie cellulaire allogénique de nouvelle génération, dont les résultats préliminaires ont été dévoilés dans la revue Blood à la suite d’un essai clinique de phase 1/2.
Cette thérapie, développée par la biotech américaine Wugen, repose sur une technologie CAR-T inédite ciblant l’antigène CD7, présent à la surface des cellules T malignes. Contrairement aux traitements autologues – laborieux et dépendants des propres cellules du patient – WU-CART-007 est une thérapie « prête à l’emploi », issue de cellules T de donneurs sains, modifiées grâce à l’outil CRISPR/Cas9 pour contourner deux obstacles majeurs : le risque d’autodestruction des cellules (fratricide) et les réactions d’incompatibilité immunitaire.
Les résultats présentés sont remarquables : un taux de réponse global de 91 %, avec 73 % de rémissions complètes ou partielles durables, chez des patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique T (T-ALL) ou de lymphome lymphoblastique T (T-LBL) à un stade avancé. Chez ceux ayant reçu une chimiothérapie de conditionnement plus intensive, le taux de réponse atteint même 100 %. Ces données, bien que préliminaires, marquent une rupture dans la prise en charge de ces hémopathies particulièrement agressives.
La thérapie a reçu des désignations réglementaires accélérées, notamment la RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) de la FDA aux États-Unis et la désignation PRIME de l’Agence européenne du médicament, deux labels qui soulignent l’innovation de cette approche et l’urgence médicale à laquelle elle répond.
Un essai pivot de phase 2 est déjà en cours, visant à confirmer ces résultats sur un plus grand nombre de patients, adultes comme enfants. Si les données se confirment, WU-CART-007 pourrait s’imposer comme une nouvelle référence thérapeutique dans un domaine où les échecs sont encore nombreux et les traitements conventionnels souvent impuissants.
En alliant la puissance des thérapies cellulaires à la précision de l’édition génétique, cette approche ouvre une ère nouvelle dans le traitement des cancers T. Elle redonne surtout une chance réelle à des patients pour qui, jusqu’ici, la médecine n’avait que peu de réponses à offrir.
Nouhad Ourebzani
