Prise en charge de la MPS 1: Le Pr Bessahraoui fait le point sur l’impact et les limites du traitement enzymatique

Lors du « Speaker meeting sur les formes atténuées de la MPS 1 : mécanismes, variabilité clinique et épidémiologie », le Pr Mimouna Bessahraoui, cheffe de service de gastro-entérologie et de nutrition à l’EHS Canastel d’Oran, a accordé un entretien à Esseha. Elle y propose une analyse claire et nuancée des stratégies thérapeutiques actuellement adoptées dans la prise en charge de cette pathologie rare.
Au cœur de son intervention, la laronidase, un traitement enzymatique aujourd’hui disponible en Algérie. « Ma communication tournait autour de la prise en charge thérapeutique avec ce traitement enzymatique qui est la laronidase, disponible en Algérie », a-t-elle expliqué, rappelant qu’il s’agit d’« un traitement hospitalier donné gratuitement aux patients au niveau des hôpitaux ».
L’objectif : mesurer son impact réel sur l’évolution de la maladie, sur le long terme. Selon le Pr Bessahraoui, les résultats sont globalement encourageants, tout en appelant à la prudence : « Nous avons démontré que ce traitement stabilise les atteintes pulmonaires et cardiaques », a-t-elle souligné, précisant toutefois que certaines complications liées à la maladie peuvent continuer d’évoluer malgré une prise en charge correcte. Les réponses au traitement varient en effet selon les organes.
Les organes profonds, comme le foie et le myocarde, réagissent favorablement. « L’hépatomégalie ou le myocarde, répondent très bien », a-t-elle indiqué. En revanche, les zones peu vascularisées, notamment les valves cardiaques, restent problématiques. « Au niveau valvulaire, mitrale ou aortique, des zones peu vascularisées, contrairement au myocarde, l’action de l’enzyme à ce niveau-là est plus ou moins limitée », a averti la spécialiste, insistant sur la nécessité d’une surveillance étroite. « L’atteinte cardiaque peut mettre en jeu le pronostic vital », a-t-elle rappelé.
Même constant pour le système respiratoire. Si le traitement améliore la fonction pulmonaire, certaines contraintes mécaniques persistent : « La déformation de la cage thoracique, comme la scoliose maintient cette résistance au traitement », a expliqué le Pr Bessahraoui, ce qui peut « aggraver la fonction respiratoire d’où l’intérêt d’un suivi régulier en pneumologie ».
Pour conclure, la spécialiste livre un message clair : agir tôt et ensemble. « L’objectif est de dépister tôt la maladie, mettre l’enfant sous traitement avant l’installation de ces malformations », a-t-elle insisté. Elle a aussi plaidé pour une prise en charge multidisciplinaire pour le suivi,impliquant pédiatres, cardiologues, pneumologues,… afin d’« améliorer la qualité de vie et le bien-être de l’enfant et tout cela retentit sur la famille ».
Hassina Amrouni