Nouvelle piste thérapeutique pour les maladies auto-immunes: Des CAR-T produites directement dans le corps

Selon une nouvelle étude menée par des chercheurs du Tongji Hospital de l’Université des sciences et technologies de Huazhong, à Wuhan, en Chine, et publiée par The New England Journal of Medicine le 2 septembre 2026, il serait possible d’amener directement l’organisme à fabriquer ses propres cellules CAR-T pour lutter contre certaines maladies auto-immunes. Cette approche pourrait à terme simplifier une technologie aujourd’hui complexe et particulièrement coûteuse.
Les cellules CAR-T sont des lymphocytes T prélevés chez un patient puis modifiés génétiquement en laboratoire afin de reconnaître et de réduire une cible précise. Déjà utilisées dans le traitement de certains cancers, elles suscitent également un intérêt croissant dans les maladies auto-immunes. Dans ces pathologies, les lymphocytes B peuvent produire des anticorps qui s’attaquent aux propres cellules et tissus de l’organisme. Les éliminer permettrait alors au système immunitaire de se reconstruire avec de nouveaux lymphocytes B, potentiellement dépourvus de cette activité anormale.
Jusqu’à présent, cette thérapie nécessitait de prélever les cellules immunitaires du patient, de les modifier et de les multiplier dans un laboratoire spécialisé avant de les réinjecter. Un processus qui demande du temps, des infrastructures spécifiques et des moyens financiers importants.
Les chercheurs chinois ont développé une stratégie différente. Leur objectif est de transformer les lymphocytes T directement dans l’organisme afin qu’ils deviennent eux-mêmes des cellules CAR-T. Pour y parvenir, ils ont utilisé un vecteur lentiviral baptisé JY231, conçu pour introduire dans les lymphocytes T les instructions génétiques nécessaires à la fabrication d’un récepteur CAR ciblant la protéine CD19. Cette protéine est présente à la surface des lymphocytes B.
L’approche a été testée chez 16 patients souffrant de différentes maladies auto-immunes neurologiques résistantes aux traitements habituels dont la sclérose en plaques progressive, la myasthénie grave et certaines maladies inflammatoires touchant les muscles.
Après une seule perfusion, les chercheurs ont observé une forte diminution des lymphocytes B chez les patients, accompagnée d’améliorations cliniques et biologiques dans plusieurs des maladies étudiées. Les effets indésirables observés sont restés globalement maîtrisables. Un syndrome de relargage cytokinique, une réaction inflammatoire pouvant survenir après certaines immunothérapies, a notamment été rapporté chez plusieurs participants, mais les cas étaient de faible gravité et transitoires.
Ces premiers résultats restent toutefois à interpréter avec prudence. L’étude ne porte que sur 16 patients et le recul demeure limité. Des essais plus importants seront nécessaires et elles confirment ces résultats, cette technologie pourrait changer la manière dont les thérapies CAR-T sont produites. Plutôt que de fabriquer les cellules en laboratoire avant de les administrer, il serait possible de demander directement au corps de les produire lui-même, ouvrant potentiellement la voie à des traitements plus simples, plus rapides et plus accessibles.
Hassina Amrouni